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Resolución del Defensor del Pueblo de Navarra (Q19/53) por la que se recomienda al Departamento de Salud que acceda a autorizar el tratamiento a que se refiere la queja, dado que ha sido solicitado y avalado por facultativos especialistas que, con criterios técnico-sanitarios, han analizado el caso del menor afectado, de cinco años de edad.

18 Febrero 2019

Sanidad

Consejero de Salud

Señor Consejero:

  1. El 29 de enero de 2019 esta institución recibió un escrito presentado por la señora doña […], mediante el que formulaba una queja frente al Departamento de Salud, por la denegación de un tratamiento prescrito para su hijo.

    En dicho escrito, exponía que:

    1. Su hijo padece distrofia muscular de Duchenne y cumple los criterios para iniciar un tratamiento con el fármaco Ataluren.
    2. El tratamiento ha sido recomendado por el Servicio de Neuropediatría del Complejo Hospitalario de Navarra. También por el Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, centro de referencia en la enfermedad que padece su hijo.
    3. Pese a ello, el Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea no aprueba la financiación del tratamiento.
  2. Seguidamente, la institución se dirigió al Departamento de Salud, solicitando que informara sobre la cuestión suscitada.

    El 6 de febrero de 2019 se recibió el informe del Departamento de Salud, en el que se expone lo siguiente:

    “En 2014 la Agencia Europea del Medicamento (EMA) estableció una aprobación CONDICIONAL de autorización de comercialización de Ataluren, primer medicamento indicado para la enfermedad de Duchenne en la Unión Europea. Esta autorización se establece a pesar de que el medicamento no ha demostrado ninguna eficacia en la variable principal en los ensayos preliminares.

    El Grupo Coordinador de Posicionamiento Terapéutico, compuesto por representantes de la Agencia Española del Medicamento y Productos Sanitarios (AEMPS) y representantes de los Servicios de Salud de todas las comunidades autónomas de España, elaboraron un Informe de Posicionamiento Terapéutico (IPT) sobre Ataluren. Este IPT se comenzó a trabajar el 26/09/2014 y se publicó en su última versión el 08/06/2017 (4). Además de los representantes de la AEMPS y de las Comunidades Autónomas, otras entidades participaron durante su fase de elaboración. Entre ellas, cabe destacar la compañía titular del fármaco, la Sociedad Española de Neurología, Sociedad Española de Farmacología Clínica, Sociedad Española de Farmacia Hospitalaria, la Asociación Española de Enfermedades Neuromusculares, la Federación Española de Enfermedades Raras y Duchenne Parent Project España.

    El IPT concluye que las evidencias de eficacia son frágiles ya que, a pesar de que se ha incluido en los ensayos clínicos una proporción relevante de los pacientes potencialmente tributarios de recibir este tratamiento, no existe evidencia de una relación dosis-respuesta, la superioridad a placebo se concluye en un reanálisis post-hoc del estudio a doble ciego y los resultados del estudio confirmatorio vinculado a la autorización condicional no han sido los esperados. Por otra parte, no se ha confirmado que el tratamiento con atalureno incremente la producción de distrofina muscular. Se ha sugerido que atalureno podría tener un efecto sobre la capacidad de ejercicio, consistente en un enlentecimiento de la progresión más que como una mejora de la marcha, aunque hasta el momento esto no parece trasladarse a un beneficio significativo para los pacientes en variables de interés para la vida diaria (como fuerza muscular, velocidad en realizar determinadas tareas, tiempo en silla de ruedas o caídas sufridas durante un día). Por ello, la relevancia del efecto es difícil de establecer. Tampoco ha sido posible identificar ningún subgrupo de pacientes con plausabilidad biológica para señalarlos como mejores candidatos al tratamiento con este medicamento. No se ha demostrado ningún efecto de atalureno sobre el curso y la progresión de la enfermedad. Asimismo, no hay datos sobre el efecto de este medicamento en pacientes en fases más avanzadas. Los datos obtenidos del estudio 20 no han permitido reducir las incertidumbres respecto a la eficacia del medicamento, de manera que se mantiene la autorización condicionada a la espera de nuevos datos de eficacia, que serán necesarios para confirmar el beneficio de atalureno.

    Apenas un mes después de la publicación del IPT, el 19/07/2018 la EMA reconoce que la eficacia y seguridad de ataluren todavía no se ha demostrado adecuadamente y mantiene el carácter condicional de la autorización. Así mismo, exige a la compañía la realización de un nuevo ensayo clínico (5). Este ensayo comenzó el 06/07/2017 y está previsto que finalice el 31/03/2020. La variable principal original era la eficacia en el test de la marcha de 6 minutos al cabo de 72 semanas de tratamiento. Unos 18 meses después del inicio del ensayo, el 23/10/2018 la compañía cambió la variable principal. La nueva variable es la pendiente en la curva de la evolución de los resultados del test de la marcha de 6 minutos al cabo de 72 semanas (6). Desafortunadamente este hecho hará que los resultados del ensayo muy previsiblemente no aporten ninguna información adicional de interés a lo que ya sabíamos sobre este medicamento.

    Además, hay una preocupación importante sobre distintos aspectos de seguridad relacionados con el fármaco. En los ensayos clínicos se han descrito las siguientes reacciones adversas muy frecuentes (≥20 % de los pacientes) asociadas al fármaco: cefalea (40,7 %), diarrea (27,3 %), nasofaringitis (26,4 %), tos (25,0 %), dolor abdominal (21,8 %), fiebre (21,8 %), caídas (20,8 %) e infecciones del tracto respiratorio superior (20,8 %). Por otro lado, hay señales de otros posibles problemas relacionados con el uso del fármaco y la EMA ha dictaminado la implementación de un plan de gestión de riesgos que incluye estudiar los siguientes posibles efectos adversos del fármaco: toxicidad renal y hepática, aumento de colesterol y triglicéridos, incremento de la tensión arterial con el uso concomitante de corticoides y cáncer de vejiga, entre otros.

    A lo largo de estos años se ha comercializado en algunos países europeos pero no en España, ya que el Ministerio de Sanidad acordó en la Comisión Interministerial de precios su NO FINANCIACIÓN por falta de eficacia. La agencia reguladora de medicamentos de EEUU (FDA) ha rechazado la autorización de este medicamento por el mismo motivo. Así mismo, la máxima autoridad en evaluación de medicamentos en Francia y la evaluación realizada por la revista Prescrire de ese mismo país, consideran inaceptable el balance beneficio-riesgo de ataluren en la enfermedad de Duchenne (7).

    La Comisión Central de Farmacia (CCF) del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea es un órgano colegiado compuesto por expertos clínicos de Oncología, Hematología, Reumatología, Pediatría, Medicina Interna, Psiquiatría y Medicina de Familia, así como responsables de los servicios de farmacia hospitalaria, entre otros.

    La Comisión central de Farmacia viene regulada en Navarra por la Orden Foral 42/2016 de 11 de mayo. Entre sus funciones está la de Proponer a la Dirección Gerencia del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea la autorización individualizada de uso de medicamentos, que por circunstancias clínicas particulares que los hagan aconsejables.

    Además, en su anexo la Orden Foral 42/2016 establece que los medicamentos aprobados por la Agencia Europea del Medicamento en la modalidad de aprobación condicional y los medicamentos huérfanos deben ser tratados en esta Comisión.

    Por tanto el órgano competente en la Comunidad Foral de Navarra para para dar el visto bueno a solicitar un medicamento con arreglo al Real Decreto 1015/ 2009 es la Comisión Central de Farmacia.

    En dicha evaluación en junio de 2017, la Dra. Y. responsable del seguimiento clínico del niño tuvo oportunidad de exponer los motivos de solicitud del fármaco y sus argumentos técnicos para dicha solicitud. La decisión de la Comisión Central de Farmacia, una vez revisadas todas las evidencias disponibles en ese momento, fue la de no solicitar a la AEMPS la traída de este medicamento mediante los procedimientos contemplados en el RD 1015/2009 por falta de eficacia, en consonancia con el Informe de Posicionamiento Terapéutico del Ministerio de Sanidad”.

  3. Como ha quedado reflejado, la queja se presenta por la denegación de un tratamiento farmacológico a un niño de cinco años de edad afectado por distrofia muscular de Duchenne.

    El medicamento, Ataluren, tiene autorización para su comercialización aprobada de forma condicional por la Agencia Europea del Medicamento desde el año 2014.

    Por parte del Departamento de Salud, se han expuesto las razones que, a criterio del órgano administrativo, justificarían la denegación, viniendo a considerarse que el tratamiento solicitado para la enfermedad de Duchenne, conforme a las evidencias científicas actuales, adolecería de falta de eficacia.

  4. El artículo 24 de la Convención de los Derechos del Niño, aprobada por la Organización de las Naciones Unidas, establece el deber para los poderes públicos de reconocer el derecho del niño al disfrute del más alto nivel posible de salud y a servicios para el tratamiento de las enfermedades y la rehabilitación de la salud. Asimismo, establece el deber de que los poderes públicos se esfuercen por asegurar que ningún niño sea privado de su derecho al disfrute de esos servicios sanitarios.

    Parala plena aplicación de estos derechos, la Convención obliga a los poderes públicos a adoptar las medidas apropiadas para, entre otras, asegurar la prestación de la asistencia médica y la atención sanitaria que sean necesarias, y a combatir las enfermedades mediante la aplicación de la tecnología disponible.

  5. El artículo 35 de la Carta de los Derechos Fundamentales de la Unión Europea reconoce el derecho de toda persona a acceder a la prevención sanitaria y a beneficiarse de la atención sanitaria en las condiciones establecidas, además de por las legislaciones, por las prácticas nacionales.

    Este mismo precepto obliga a la Unión a garantizar un nivel elevado de protección de la salud. Igualmente, el artículo 24 de esta misma Carta reconoce el derecho de los niños a la protección y a los cuidados necesarios para su bienestar e impone a las autoridades públicas el deber de que, en todos los actos relativos a los niños, el interés superior del niño constituya una consideración primordial.

  6. El artículo 43 de la Constitución reconoce elel derecho a la protección de la salud y compele a los poderes públicos a organizar y tutelar la salud pública a través de medidas preventivas y de las prestaciones y servicios necesarios.

    El artículo 49 del mismo texto constitucional obliga a los poderes públicos a realizar una política de previsión, tratamiento, rehabilitación e integración de las personas con discapacidades físicas, sensoriales y psíquicas, y a prestarles la atención especializada que requieran.

    El artículo 39.4 otorga a los niños la protección prevista en los acuerdos internacionales que velan por sus derechos.

  7. En el ámbito de la Comunidad Foral de Navarra, la Ley Foral 17/2010, de 8 de noviembre, de derechos y deberes de las personas en materia de salud, reconoce, en su artículo 15, el derecho a obtener y productos necesarios para la salud, estableciendo que:

    “Toda persona tiene derecho a la obtención de los medicamentos y productos sanitarios que necesite para promover, conservar o restablecer su salud, de acuerdo con los criterios básicos de uso racional, en los términos establecidos en la Ley 29/2006, de 26 de julio, de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios.

    Desde las administraciones sanitarias, se promoverán medidas de uso racional de medicamentos, incluidas la prescripción de los medicamentos de utilidad terapéutica avalada por la evidencia científica, el incremento del uso de genéricos en todos los niveles de atención o la formación y asesoría sobre medicamentos a profesionales del sistema, independientemente de intereses”.

    Asimismo, dicha ley foral, en su artículo 19.1, a modo de principio general, en relación con la atención a personas integradas en colectivos más vulnerables, establece que la administración sanitaria deberá procurar una atención personalizada y adecuada a sus circunstancias personales:

    De conformidad con el principio de humanización de la asistencia sanitaria, los profesionales y centros sanitarios que atiendan a usuarios que pertenezcan a colectivos que merezcan una especial protección, tales como personas mayores, discapacitados físicos, psíquicos o sensoriales, personas que padecen enfermedades mentales, en especial cuando se encuentren en situación de dependencia, menores de edad, personas con enfermedades crónicas, enfermedades raras, terminales, víctimas de maltrato, drogodependientes, inmigrantes, colectivos en riesgo de exclusión social como las minorías étnicas y, en general, grupos concretos en riesgo de exclusión social, deberán procurar una atención personalizada y adecuada a sus circunstancias personales, que favorezca el respeto y cumplimiento de los derechos de esta Ley Foral.

    Por otro lado, la citada ley foral, en su artículo 20.1, dispone que la administración sanitaria velará de forma especial por los derechos relativos a la salud de los menores, de conformidad con las previsiones contenidas en la Ley Foral 15/2005, de 5 de diciembre, de Promoción, Atención y Protección a la Infancia y a la Adolescencia de la Comunidad Foral de Navarra, y demás normativa aplicable.

  8. En relación con lo anterior, la Ley Foral 15/2005, de 5 de diciembre, de Promoción, Atención y Protección a la Infancia y a la Adolescencia de la Comunidad Foral de Navarra, establece que la Administración de la Comunidad Foral de Navarra garantizará el derecho a la protección y promoción de la salud de los menores y a su atención sanitaria de acuerdo con lo dispuesto en la legislación vigente (artículo 23.1).
  9. Las previsiones legales que se han citado conectan con el anteriormente mencionado derecho constitucional a la protección de la salud (artículo 43.1) y, en lo que respecta a la atención a colectivos más vulnerables, con el principio constitucional de igualdad material (artículo 9.2). Este último principio justifica actuaciones o medidas especiales cuando se trate de personas o colectivos en una situación más vulnerable o inicialmente desventajosa, idea esta que subyace en el contenido del artículo 19.1 de la Ley Foral 17/2010, antes transcrito.
  10. La prescripción de un tratamiento farmacológico al caso individual y concreto de cada paciente conlleva un análisis médico basado en criterios técnicos y científicos.

    La apreciación de la idoneidad o inidoneidad de un determinado tratamiento farmacológico corresponde fundamentalmente a los facultativos que realizan el seguimiento del caso de que se trate.

  11. Mediante informe del 4 de mayo de 2018, obrante en el expediente de queja, la Facultativo Especialista del Servicio de Neurología Pediátrica del Servicio Navarro de Salud-Osasunbidea que atendió el caso, en relación con el diagnóstico de distrofia muscular de Duchenne del menor y su posible tratamiento, consideró:

    “Existe un 10% de casos de DMD originados por mutaciones sin sentido (nonsense) que dan lugar a proteínas truncadas no funcionales.

    Atalureno facilita la lectura ribosómica del codón de parada prematura del ARNm que aparece en las mutaciones sin sentido, lo que da lugar a la transformación de una proteína truncada no funcional en otra funcional. Su eficacia y seguridad, determinadas a través de varios ensayos clínicos [II, B, III], han propiciado su autorización de forma condicional por la EMA en julio de 2014 para el tratamiento de la DMD debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina, en pacientes ambulatorios de 5 o más años de edad. Por lo tanto solicito iniciar tratamiento con Atalureno 800 mg día (40 mg/Kg día)”.

  12. Consta asimismo en el expediente un informe de neurología del Hospital Sant Joan de Déu, de Barcelona, del 23 de enero de 2019, en el que se indica:

    El paciente cumple los criterios EMA para iniciar tratamiento con Ataluren (aprobado condicional para el tratamiento de los pacientes ambulantes con mutación puntual que producen con codón de parada prematuro). Se recomienda iniciar las gestiones de solicitud de Ataluren en su centro médico de referencia de la comunidad autónoma al que pertenece al paciente.

    El Servicio de Neurología Pediátrica del Hospital San Joan de Déu, de Barcelona, ha sido reconocido por el Ministerio de Sanidad como servicio de referencia (CSUR), entre otras, de las enfermedades neuromusculares, por lo que ha de darse a este informe especial relevancia en la materia de que se trata.

  13. Obra también en el expediente un informe de la Pediatra del Centro de Salud Tudela Oeste, del 19 de diciembre de 2018, en el que, tras hacer referencia a los antecedentes del caso, expone:

    “El tratamiento es Atalureno (…) Este debería administrarse en el momento en que el chico iniciase síntomas de la enfermedad diagnosticada.
    Estos síntomas propios de la enfermedad ya han empezado a aparecer (…), con palpación de masas musculares leñosas y gomosas, así como desarrollo importante de la musculatura de piernas y gemelos, que indican que la enfermedad está ya activa”.

  14. Se constata, en definitiva, que existen varios informes de especialistas médicos que, con criterios técnico-sanitarios exclusivamente y tras haber analizado el caso concreto de este menor, concluyen la conveniencia de iniciar el tratamiento con Ataluren, reclamado en la queja.

    Destaca entre dichos informes el emitido por la facultativa especialista del sistema sanitario público de Navarra, al que pertenece el niño, y al que se le habría derivado por la vía del médico de atención primaria; informe médico que goza de las notas de especialidad en la materia, aplicación al caso examinado e imparcialidad y objetividad en los diagnósticos y prescripciones sobre el tratamiento más adecuado.

    Se colige que tales especialistas consideran que este tratamiento puede ser eficaz en este caso y que presentaría una relación beneficio/riesgo favorable para el niño.

  15. Se ha incorporado igualmente al expediente un certificado de la Asociación Duchenne Parent Proyect España -asociación dedicada a la investigación en relación con la distrofia muscular de Duchenne/Becker y a la atención de las familias de personas afectadas- según el cual, en la actualidad, treinta y tres pacientes estarían recibiendo en España tratamiento con Translarna (Ataluren) bajo la modalidad de uso de medicamentos en condiciones especiales.

    Según consta en el certificado, este tratamiento se presta en centros sanitarios públicos de diversas comunidades autónomas.

    Dentro de las comunidades limítrofes de Aragón y País Vasco, existen pacientes que estarían recibiendo tratamiento con Traslarna (Ataluren) en los hospitales públicos Miguel Servet, de Zaragoza, y Hospital Donosti, de Donostia-San Sebastián.

  16. Igualmente se observa que existen pacientes recibiendo el mismo tratamiento en hospitales públicos de Castilla-La Mancha, Castilla y León, Madrid, Galicia, Comunidad Valenciana, Andalucía, Cataluña, Canarias, Murcia, Cantabria y Asturias.

    Señalar, finalmente, que según información médica publicada, existe un número relevante de países de la Unión Europea (once) que ya habrían incluido el medicamento en sus carteras de servicios sanitarios (entre ellos, Alemania, Francia, Italia, Reino Unido, Portugal y Dinamarca), y también Noruega.

  17. En consecuencia con todo ello, y de conformidad con las facultades que le atribuye el artículo 34.1 de la Ley Foral 4/2000, de 3 de julio, la institución del Defensor del Pueblo de la Comunidad Foral de Navarra ha estimado necesario:

    Recomendar al Departamento de Salud que acceda a autorizar el tratamiento a que se refiere la queja, dado que ha sido solicitado y avalado por facultativos especialistas que, con criterios técnico-sanitarios, han analizado el caso del menor afectado, de cinco años de edad.

De conformidad con el artículo 34.2 de la Ley Foral 4/2000, de 3 de julio, del Defensor del Pueblo de la Comunidad Foral de Navarra, procede que el Departamento de Salud informe, como es preceptivo, en el plazo máximo de dos meses, si acepta esta resolución, y, en su caso, las medidas adoptadas para su cumplimiento.

De acuerdo con lo establecido en dicho precepto legal, la no aceptación de la resolución podrá determinar la inclusión del caso en el Informe anual correspondiente al año 2017 que se exponga al Parlamento de Navarra con mención expresa de la Administración que no haya adoptado una actitud favorable cuando se considere que era posible.

A la espera de su respuesta, le saluda atentamente,

El Defensor del Pueblo de Navarra

Nafarroako Arartekoa

Francisco Javier Enériz Olaechea